「脳神経性難病の進行を遅らせる遺伝子治療」記事へのコメント

ガラス管を・・・こう・・・

[Anonymous Coward]

・・・どういうワケだかAKIRAを思い出してしまいました。

中に塩水を満たしてな・・・・

[ksiroi (24990)]

T/O

と思ったけども。タレコミ中にある
>Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis（LINCL）
ってぐぐっても出てこなかったんですけど、（英語では引っかかった）
日本では知られていない（患者がいない）病気なんでしょうか？

バッテン病（神経セロイドリポフスチン症）の事

[Anonymous Coward]

専門家では無いので、間違っているところもあるかもしれませんが…

「バッテン病」で調べると、たどり着きやすいです。
「神経セロイドリポフスチン症」とも呼ばれています。

いわゆるバッテン病の中で、現在分かっている8種類の原因遺伝子のうち、CLN2のものが「LINCL」で、遅発性幼児型と呼ばれている…はずです。

日本では、ライソゾーム病 [wikipedia.org]として特定疾患の難病指定されているはずです。

Re:

[Anonymous Coward]

バッテン荒川の死因だった病気ですね（違う

ライソゾーム病の一部は、欠損している原因酵素を投与することにより病気の
進行を遅らせることができます（ゴーシェ病とか）。しかしながら、脳には血液脳関門
があって、この手の分子が到達することができません。このため、脳神経症状の改善には
このような酵素補充療法は役立ちません（ちなみに酵素補充療法の年間の治療費は数千万かかる。）
ファブリー病のような腎臓の症状の改善には効果があるようですが。

このため、この件のように遺伝子治療や幹細胞移植などが治療法として考えられます。
幹細胞移植で事業化をめざしているベンチャーがあったらしく、遺伝子治療も
その辺のビジネスがらみなのかもしれません。

Re:バッテン病（神経セロイドリポフスチン症）の事

[teratera (19792)]

マウスか何かでは、パーキンソン病か何かで欠損した神経細胞を幹細胞を分化させたものの導入で治療してましたね
明確な効果が見えていたので、体細胞由来で幹細胞が確立された今、ヒトへの応用も視野にいれるでしょう

#幹細胞を作れても、分化させる方法が確立しきれていないですけど
#基礎研究やってた人間としては、再生医療も遺伝子治療も、もう面白い分野ではなくなってしまいました