「脳神経性難病の進行を遅らせる遺伝子治療」記事へのコメント

抗体

[Anonymous Coward]

Cln2タンパク質の抗体ってのは出来てしまわないんですかね。
もともと持ってないんだから、セレクションがかからないんじゃないかと思うんですけど。
血液脳関門がたより？

Re:抗体

[teratera (19792)]

できないでしょう

タンパク質自体を注入するというなら抗体が出来ますが（ヒトのタンパク質でも、細胞内にしかないタンパク質が血管＝細胞外にでることで抗体が作られることは在ります）。
今回の技術では、ウィルスを使って脳細胞のDNAに『正常な』タンパク質の配列を押し込んで（例えばCln2）、生来持っていた異常なタンパク質(cln2)の機能を補完するものです。
細胞内でタンパク質を作り、ライソゾーム病はゴルジ体（細胞内小器官）の酵素の異常なのでそこでタンパク質を使うので、免疫系の細胞に接触する機会がありません。
というわけで、抗体に関しては心配いらないと思います。

#治療ので使うウィルスに対する抗体ができる可能性はありますけど、そのへんはウィルスを何回も使わずに1回で感染成功させることで対応するつもりかな。